Plaidoyer

Journée mondiale de sensibilisation à la drépanocytose – 19 juin
Joignez-vous à nous pour sensibiliser le public et contribuer à réduire la stigmatisation et la discrimination dont sont victimes les familles dont les enfants, les jeunes et les membres adultes sont atteints d’anémie falciforme.

L’Organisation mondiale de la Santé (2006) et l’Organisation des Nations Unies (2008) ont reconnu l’anémie falciforme comme une priorité de santé publique mondiale, et afin de sensibiliser la population à la maladie, elles ont désigné le 19e jour de juin de chaque année comme la Journée mondiale de sensibilisation à la drépanocytose (JMSD). L’Organisation mondiale de la Santé (OMS) estime que l’anémie falciforme affecte près de 100 millions de personnes dans le monde entier, et chaque année, plus de 300 000 enfants naissent avec cette maladie.

Malheureusement, la majorité de ces personnes vont mourir pendant l’enfance en raison d’un manque de soins de base, et les personnes qui survivent jusqu’à l’âge adulte sont trop souvent confrontées à l’invalidité chronique à vie et décèdent prématurément, à moins qu’un traitement pouvant modifier la maladie leur soit prodigué.

L’OMS demande donc instamment aux pays touchés par l’anémie falciforme d’établir des programmes de santé au niveau national et de promouvoir l’accès aux services médicaux pour les personnes touchées par la maladie

Qualité des soins prodigués aux personnes atteintes d’anémie falciforme au Canada
Le Groupe de sensibilisation à l’anémie falciforme de l’Ontario reconnaît que l’anémie falciforme est un problème médical de plus en plus important dans la province. Sur les quelque 6 000 Canadiens touchés par l’anémie falciforme, 3 345 vivent en Ontario et plus de 65 % des bébés nés avec la maladie à l’échelle nationale sont nés dans la province de l’Ontario. Alors que la possibilité d’une guérison par thérapie génique continue de faire les manchettes, la qualité de base des soins prodigués aux personnes atteintes d’anémie falciforme au Canada reste bien en deçà de la norme de soins recommandée par les spécialistes du domaine.

En outre, les patients atteints d’anémie falciforme continuent à subir la stigmatisation et à être considérés comme des consommateurs de médicaments lorsqu’ils se présentent à l’hôpital pour recevoir un traitement médical contre des crises douloureuses vaso-occlusives graves. De nombreux patients atteints d’anémie falciforme au Canada n’ont pas accès à des soins complets, qui pourraient prévenir ces crises.

Réduire la stigmatisation et la discrimination :
Grâce à ses programmes de sensibilisation, d’éducation et de promotion, le GSAFO contribue à réduire la stigmatisation et la discrimination dont sont victimes les familles touchées par l’anémie falciforme.

En République Démocratique du Congo RDC

La drépanocytose est une des maladies fréquentes en RDC comme le prouvent les données épidémiologiques récentes. Elles ont montré que 2% des nouveau-nés sont homozygotes pour l´hémoglobine S et environ 40.000 naissances d'enfants drépanocytaires sont estimées chaque année [,]. Si ce chiffre est significatif au point de vue épidémiologique, la maladie reste peu connue avec pour conséquence une forte mortalité dans un pays à ressources limitées []. Cliniquement, la drépanocytose se manifeste par des épisodes d´anémies aiguës, des crises douloureuses appelées crises vaso occlusives et la susceptibilité aux infections [].

Les enfants drépanocytaires qui présentent un tableau clinique sévère comme des crises vaso-occlusives répétées, un risque élevé de vasculopathie cérébrale, un épisode de syndrome thoracique aigu ou une anémie chronique sévère doivent bénéficier l´un des trois traitements actuellement disponibles: l´hydroxyurée, des transfusions sanguines chroniques ou une transplantation de cellules souches []. Néanmoins, en Afrique subsaharienne, les transfusions de globules rouges restent à risque de transmission d´agents infectieux et la transplantation de cellules souches n´est pas disponible

Drépanocytose en République Démocratique du Congo: quels sont les obstacles à un traitement par hydroxyurée?

l´hydroxyurée est le seul produit dont l´efficacité a été prouvée pour prévenir les complications de la drépanocytose et approuvé par la « Food and Drug Administration». Pour pouvoir offrir ce traitement aux patients atteints de drépanocytose, il doit être prescrit, disponible et à un prix abordable. Les indications de l´hydroxyurée en Afrique sont plus fréquentes du fait de l´inaccessibilité de la transfusion sanguine chronique et devrait faire l´objet d´un consensus. L´hydroxyurée a pris une place significative en permettant de traiter et prévenir certaines complications majeures de la drépanocytose tout en ayant une toxicité faible. De plus, elle permet de limiter le recours aux transfusions sanguines pour lesquelles le risque infectieux et les problèmes d´approvisionnement subsistent en Afrique subsaharienne. Il est aussi démontré que même en-dehors de ces tableaux cliniques sévères, les patients traités par hydroxyurée ont une survie prolongée. l´hydroxyurée est l´un des principaux traitements permettant d´améliorer l´évolution de la maladie chez les patients drépanocytaires. Néanmoins, en République Démocratique du Congo, sa disponibilité peu accessible, voire un calvaire pour un grand nombre des familles et son prix reste trop élevé pour être payé par la population locale.

Conclusion

Malgré la prévalence élevée de la drépanocytose en RDC, la disponibilité de l´hydroxyurée dans les pharmacies est insuffisante, ceci laisse entrevoir l´impact sur la qualité de la prise en charge des patients drépanocytaires. Cette insuffisance de la disponibilité de l´hydroxyurée est plus marquée dans les villes reculées. Le prix élévé de l´hydroxyurée rend encore difficile l´accessibilité au traitement par cette molécule. Pour une intensification de ce traitement chez les patients drépanocytaires dans ce pays, il faut une politique d´approvisionnement et/ou de production locale de l´hydroxyurée générique à un prix accessible aux patients.

Etat des connaissances sur le sujet
  • La drépanocytose est une des maladies héréditaires récessives les plus fréquentes à travers le monde et en particulier en Afrique subsaharienne. On estime que 7% de la population mondiale sont porteurs d´une anomalie de l´hémoglobine (anémie falciforme et la thalassémie) et chaque année, 300 000 enfants naissent avec la maladie dont les 2/3 en Afrique subsaharienne; il est rapporté que près de plus de 50% d´enfants atteints par la drépanocytose meurent avant leur cinquième anniversaire s´ils ne sont pas suivis médicalement;
  • L´hydroxyurée, établie depuis 1980 et approuvée par la Food and Drug Administration. Cette molécule est aujourd´hui utilisée dans la prise en charge de la drépanocytose. Ce médicament est moins disponible en Afrique subsaharienne ou on trouve la majorité des patients drépanocytaires;
  • Plusieurs études sont lancées presque simultanément sur la nécessité d´instauration ou d´intensification d´un traitement par hydroxyurée dans la prise en charge de la drépanocytose dans les pays d´Afrique subsaharienne où sévit le paludisme et d´autres pathologies pouvant avoir des implications sur les effets de ce médicament.

Contribution de notre étude à la connaissance
  • Contribuer à une meilleure compréhension des barrières de la prise en charge de la drépanocytose en Afrique subsaharienne, notamment plaider pour le prix de vente de l´hydroxyurée dans les pharmacies pour les patients drépanocytaires, les différences entre les grandes villes et les villes reculées de ces pays, et en vue d´aider les décideurs locaux à proposer des stratégies appropriées d´approvisionnement en l´hydroxyurée et de la prise en charge de cette pathologie;